Um dos medicamentos mais caros do mundo passa a ser oferecido pelo SUS a partir desta segunda-feira (24), em 18 estados. Trata-se da terapia genética para a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 com o remédio Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões.

Entretanto, o pagamento por parte do ministério estará condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada durante cinco anos. Um protocolo que será publicado nos próximos dias vai orientar como será feita a assistência aos pacientes.

A AME é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração. Ela interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

A doença não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.

A estratégia inédita para viabilizar a compra do medicamento foi anunciada pelo Ministério da Saúde após um Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre a pasta e o fabricante (Novartis). O pagamento por parte do ministério da depende do resultado da terapia no paciente.

Segundo a pasta, o acordo representa um passo determinante para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.